Z tego artykułu dowiesz się:
- W jaki sposób białko FGF21 może stać się kluczem do odwrócenia procesów starzenia.
- Czy starzenie się to syndrom, który można modyfikować za pomocą inżynierii genetycznej.
- Które przełomowe terapie genowe wkraczają w fazę badań klinicznych, przyciągając setki milionów dolarów od inwestorów.
Nadchodzi era medycyny regeneracyjnej, a ostatnie doświadczenia otwierają zupełnie nowy rozdział w walce z chorobami cywilizacyjnymi i starością. Kamieniem milowym stać mogą się badania naukowców z Universitat Autònoma de Barcelona (UAB). Wyniki testów na zwierzętach są zdumiewające.
Białko FGF21, czyli jak oszukać metabolizm
Projekt został opisany w prestiżowym czasopiśmie „Molecular Therapy”. Badacze z UAB, pod kierownictwem profesor Fatimy Bosch z uniwersyteckiego Centrum Biotechnologii Zwierząt i Terapii Genowej, w publikacji wyjaśniają szczegóły eksperymentu. W jego ramach starszym myszom podano pojedynczą dawkę terapii genowej. Wynik? Jednorazowa iniekcja domięśniowa wydłużyła średnią długość życia zwierząt o ponad 20 proc. w porównaniu z grupą kontrolną.
Czy współczesna medycyna stoi u progu przełomu, a starzenie się będziemy traktować jako syndrom metaboliczno-epigenetyczny, który można modyfikować? Wygląda na to, że zaawansowana inżynieria genetyczna faktycznie może spowolnić, a wręcz odwrócić bieg biologicznego zegara. Kluczem do sukcesu okazują się jednorazowe interwencje, które programują komórki do długotrwałej walki z efektami upływu czasu.
Badacze z Barcelony wykorzystali bezpieczny wektor wirusowy, tzw. AAV, do dostarczenia genu hormonu metabolicznego FGF21 bezpośrednio do mięśni szkieletowych. Komórki mięśniowe przekształciły się w „stałe fabryki” produkujące to białko, uwalniając je do krwiobiegu. U leczonych gryzoni znormalizowała się masa ciała, zredukowane zostało odkładanie patologicznej tkanki tłuszczowej, a wrażliwość na insulinę oraz metabolizm glukozy uległy radykalnej poprawie. Analizy wykazały zachowanie zdrowych funkcji wątroby, nerek, serca, mózgu oraz mitochondriów. Jak stwierdziła prof. Bosch, „wyniki te wskazują na terapię opartą na FGF21 jako potencjalną strategię promowania zdrowego starzenia się”.
Czytaj więcej
Amerykański start-up R3 Bio pracuje nad koncepcją tworzenia „bezmózgich” klonów ludzi jako źródła organów do przeszczepów. Wizja ta rozpala debatę...
Odmładzanie tkanek wkracza w fazę kliniczną
Odkrycie opiera się na dekadzie prac zespołu, który wykazał, że metoda ta trwale odwraca włóknienie wątroby i hamuje nowotwory w modelach stłuszczeniowego zapalenia wątroby (MASH). Potencjał komercyjny już dostrzegł biznes – firma Kriya Therapeutics przejęła barceloński spin-off Tramontane Therapeutics i rozwija tę metodę pod nazwą KRIYA-497. Spółka, która pozyskała 313 mln dol. finansowania, obok tego projektu ma też w portfolio terapie na zanik siatkówki czy cukrzycę typu 1.
Inwestorzy w ostatnim czasie nie szczędzą na innowacje, które odmładzają organizm. Np. magnesem na pieniądze jest amerykańska firma Life Biosciences, która niedawno informowała o podaniu pierwszej dawki terapii genowej ER-100 u pacjenta cierpiącego na jaskrę (to historyczny przypadek, gdy częściowe przeprogramowanie epigenetyczne zostało przetestowane na ludzkim organizmie). Start-up z Bostonu, współzałożony przez biologa z Harvardu Davida Sinclaira, dostarcza do komórek siatkówki trzy czynniki transkrypcyjne, znane jako koktajl OSK (to elementy słynnych tzw. czynników Yamanaki, zdolnych do cofania dojrzałych komórek do stanu macierzystego). Proces reprogramowania jest kontrolowany, a cel – przywrócić neuronom ich młodzieńczą sprawność bez utraty tożsamości tkankowej i bez ryzyka wywołania zmian nowotworowych. Bezpieczeństwo zapewnia „wyłącznik” aktywowany antybiotykiem (doksycykliną). Sukces terapii poparty został finansowaniem rzędu 240 mln dol.
