Polska jest już liczącym się miejscem na mapie światowej biotechnologii

Dlaczego leki biologiczne są takim fenomenem? Jak zmieniają walkę z chorobami?

A.K.M.: Leki biologiczne to nadzieja dla milionów pacjentów na całym świecie. Ich substancje czynne wytwarzane są przez żywe komórki, które produkują przeciwciała monoklonalne stanowiące podstawę leku. Dostając się do organizmu, wyszukują cel biologiczny, atakują go i uniemożliwiają dalszy rozwój. Dzięki nim możemy prowadzić ukierunkowane terapie w chorobach immunologicznych, nowotworowych czy cywilizacyjnych.

Dlaczego są remedium akurat na choroby immunologiczne czy nowotworowe?

A.K.M.: To są choroby oparte na białkach. Leki biologiczne mogą zaś naśladować działanie białek produkowanych naturalnie w organizmie ludzkim i wpływać na oddziaływania między komórkami, np. modulując je. Przeciwciało, celując w konkretny punkt, blokuje lub spowalnia rozwój choroby.

Czy leki biologiczne prędzej czy później wyprą te tradycyjne związane z syntezą chemiczną?

A.K.M.: Zdecydowanie nie. Leki chemiczne mają zupełnie inny mechanizm działania niż leki biologiczne. Jedne choroby będziemy leczyć lekami chemicznymi, a inne schorzenia biologicznymi. Istnieją i będą istnieć choroby, przy których nie rekomenduje się stosowania leków biologicznych ze względu na to, że leki chemiczne są optymalne.

Polpharma Biologics produkuje leki biopodobne. Czym się różnią od leków biologicznych?

P.K.: Leki biopodobne to leki biologiczne. Sformułowanie „biopodobne” bierze się stąd, że są to leki opracowane na podstawie biologicznego leku referencyjnego (tzw. oryginalnego) i wchodzą na rynek w momencie wygaśnięcia ochrony patentowej. Po wygaśnięciu tego okresu prawo pozwala, aby inne podmioty mogły rozwijać i produkować ten lek na własną rękę. Firmy te oczywiście nie mają dostępu do pełnej dokumentacji leku oryginalnego. Od początku muszą same „wymyślić” sposób rozwoju i produkcji, czyli wytworzyć taki sam lek, stosując autorski proces wytwarzania.

Dlaczego tak długo pracuje się nad lekami biopodobnymi ? Jakie problemy trzeba przezwyciężyć?

A.K.M.: Opracowanie leku biologicznego trwa około dziesięciu lat – od rozwoju linii komórkowej, przez produkcję i rejestrację aż do wprowadzenia na rynek. Trwa to tak długo, ponieważ każdy z etapów jest niezwykle czasochłonny. Leki biologiczne produkowane są przez żywe komórki, które cechuje naturalna zmienność. My musimy zapewnić im takie warunki, poprzez odżywianie, właściwą temperaturę czy dostępność tlenu, które sprawią, że wyprodukowane przez nie białko lecznicze będzie się zachowywało się w oczekiwany sposób. Podam przykład: gdyby umieścić komórki w pojemniku i pozwolić im rosnąć w naturalny, niekontrolowany sposób – ich rozwój byłby nieprzewidywalny. Musimy wiedzieć, kiedy dokładnie przenieść je do kolejnego bioreaktora i kiedy przerwać proces namnażania. Naszym zadaniem jest opracowanie procesu produkcji tak, aby za każdym razem seria leku była powtarzalna jakościowo pod względem bezpieczeństwa i skuteczności działania. To są setki tysięcy różnych kombinacji, testów i eksperymentów.

Ale dlaczego aż dziesięć lat?

A.K.M.: Najpierw opracowujemy metody analityczne, bo każde białko ulega różnym modyfikacjom, więc musimy je wszystkie poznać. Później opracowujemy proces namnażania komórek i oczyszczania substancji czynnej. Wszystko to w małej skali laboratoryjnej. To trwa zwykle od dwóch do trzech lat. Później musimy przeskalować proces wytwarzania, czyli zwiększyć ilość produkowanej substancji – to kolejny rok. Dopiero wtedy możemy wytworzyć materiał do badań klinicznych. Po ich pozytywnym zakończeniu możemy zacząć przygotowywać dokumentację niezbędną do uzyskania zgody na dystrybucję przez największe agencje odpowiedzialne za dopuszczenie leku do obrotu, czyli FDA i EMA. Ten proces trwa zazwyczaj rok, półtora roku.

Jaki jest koszt stworzenia leku biopodobnego?

W przypadku firmy, która ma już doświadczenie i zbudowaną grupę specjalistów, ten koszt kształtuje się pomiędzy 120 a 150 mln euro. Ale firmy, które robią to pierwszy czy drugi raz, muszą wydać więcej – ok. 180–200 mln euro. Szczególnie kosztowne są badania kliniczne, które trzeba prowadzić na globalnym rynku. To są setki czy tysiące pacjentów testowanych latami, a koszt tych badań sięga dziesiątek milionów euro.

Niedawno dwa leki produkowane przez was otrzymały certyfikat unijny od EMA i amerykański od FDA. Co dają takie certyfikaty?

P.K.: To bardzo ważne akceptacje. Inwestując tak duże kwoty, firma musi mieć szansę wprowadzenia leku na rynki światowe, a nie tylko na regionalny. Rynek amerykański odpowiada za 40–50 proc. przychodów z leków biologicznych. Zgody na globalne dystrybucje są konieczne do osiągnięcia sukcesu komercyjnego. Pozyskane przychody pozwalają nie tylko na zwrot nakładów, ale też na inwestycję w rozwój kolejnych cząsteczek, a tym samym na tworzenie nowych leków.

Czytaj więcej

Biznes Ludzie Startupy

Polski wynalazek to rewolucja dla cukrzyków. Wystarczy ślina

Już wkrótce każdy z nas może mieć możliwość monitorowania przebiegu chorób z laboratoryjną dokładnością w warunkach domowych. Urządzenie przeprowadzi analizę śliny.

A.K.M.: Certyfikacje agencji potwierdzają, że spełniamy restrykcyjne wymogi jakościowe, a produkt jest bezpieczny i skuteczny. O tym, jak trudny jest to proces, świadczy fakt, że jesteśmy pierwszą firmą nie tylko w Polsce, ale w całym regionie Europy Środkowo-Wschodniej, która przeszła certyfikację Amerykańskiej Agencji ds. Leków na wytwarzanie leków biologicznych.

A jeśli się nie uda? Jakie są ryzyka takiej działalności?

P.K.: Ryzyka są duże na każdym etapie, zaczynając już od wyboru linii komórkowych. Nie mamy gwarancji, że wybrana komórka wyprodukuje produkt biopodobny, choć mamy mnóstwo metod, które to ryzyko minimalizują. Nagle może się okazać, że nie jesteśmy w stanie uzyskać jednego z parametrów, np. jakiejś modyfikacji potranslacyjnej, czyli czynnika, który pokazuje, że ta cząsteczka jest aktywna. W tym momencie proces się kończy. Co ciekawe, biopodobieństwo oznacza, że nasz lek nie może być lepszy od oryginału. My musimy być biopodobni.

A to ciekawe, dlaczego lek biopodobny nie może być lepszy?

A.K.M.: Procedury rejestracyjne narzucają reżim, w którym musimy wykazać, że lek jest biopodobny. Jeśli wykazywałby inne właściwości, wówczas byłby lekiem tzw. biobetter, a nie biopodobnym. Wtedy wymagania dotyczące badań klinicznych oraz rejestracji się zmieniają – procesy rejestracji są dłuższe. Biobetter jest po prostu nowym lekiem.

Skąd pomysł, by wejść w tak trudną i ryzykowną dziedzinę? Wielkie koncerny mogą sobie pozwolić na ryzyko, bo gdzieś im nie wyjdzie, a gdzieś wyjdzie. Mają wiele leków i obszarów działalności.

P.K.: W 2010 roku właściciel firmy, pan Jerzy Starak, podjął odważną decyzję, by Polpharma rozpoczęła inwestycję w perspektywicznej, choć ryzykownej branży biotechnologii medycznej. Mogę ujawnić, że nie była to łatwa decyzja i wiele osób uznawało wtedy, że ten projekt nie ma szans powodzenia. Ale właściciel wiedział, że leki biologiczne to przyszłość, a sektor biotechnologiczny to ważny trend w światowej gospodarce, zachowujący wysoką dynamikę rozwoju. Dzisiaj widzimy, że to była nie tylko odważna, ale i wizjonerska decyzja.

Co jest najtrudniejsze w rozwoju firmy biotechnologicznej?

P.K.: Ludzie i pieniądze. Opracowanie, rozwój i produkcja leków biologicznych to przede wszystkim know-how. Musimy łączyć doświadczenie ludzi z największych globalnych firm biotechnologicznych i farmaceutycznych, którzy wielokrotnie rozwijali już leki biologiczne, z najlepszymi rodzimymi specjalistami. Transfer wiedzy jest tu kluczowy. Dzięki temu w kraju tworzą się specjalistyczne kompetencje. Pierwotnie Polpharma Biologics miała być firmą zatrudniającą od 50 do 100 osób i zajmować się lekami, których koszt opracowania wyniesie 70 mln euro. Teraz koszt ten wynosi już 120 do 200 mln euro, a firma zatrudnia ponad 1200 osób. Koło zaczęło się kręcić.

Czy leki biopodobne mogą być gamechangerem w polskiej biotechnologii?

A.K.M.: Takich firm jak nasza, które działają od A do Z, czyli od rozwoju cząsteczki po produkcję w globalnej skali, jest na świecie nie więcej niż dziesięć. Stworzyliśmy w Polsce miejsce, w którym krajowi specjaliści mogą rozwijać kompetencje naukowe, ale i te – niebywale ważne – związane z przygotowaniem leku do komercjalizacji. Mamy w naszej firmie osoby, które dziesięć lat temu dołączyły do nas zaraz po studiach, a dziś są najlepszymi specjalistami np. od produkcji leków biologicznych. Do tej pory takie kompetencje mogli zdobywać tylko za granicą.

W jaki sposób sprzedajecie leki?

P.K.: Dystrybucją leków zajmują się firmy partnerskie. One mają swoją strategię. Produkowany przez nas biopodobny ranibizumab jest dystrybuowany w USA przez firmę Coherus BioSciences, a na terenie Unii Europejskiej przez Tevę. Z kolei nasz biopodobny natalizumab będzie dystrybuowany przez firmę Sandoz.

Kiedy będziecie mogli powiedzieć: odnieśliśmy sukces, było warto?

P.K.: Stworzenie firmy biotechnologicznej, której drugi lek otrzymał zgodę na światowe dystrybucje, już jest wielkim sukcesem. Dla nas to oczywiście dopiero początek, ale nasze projekty pokazały, że możemy w Polsce opracowywać i produkować leki biologiczne.